中国原创新药首授权发达国家 寂寞十二年终于获批上市

　　深圳南山，中国科技创新明星区，分布着中兴、腾讯、康佳、创维这样的巨头，也遍布着更多大疆创新、柔宇科技这样的初创科技新星。一大串耀眼的光环，掩盖了南山科技园北部的一小片医药企业。

　　这些低调的医药企业中，藏匿着一家不大为外人所知的医药创新企业，它创造了中国医药研发史上的一个纪录—首次将医药专利授权发达国家使用。中国工程院院士、天津药物研究所刘昌孝认为，这是我国医药行业的历史性突破。

　　在5月31日召开的全国科技创新大会上，习近平总书记再次点破了“我国很多重要专利药物市场绝大多数被国外公司占据”的问题。

　　汤森路透的一项研究报告显示，中国已成为全球医药创新的领导者，在全球范围内申请的医药专利数量已处于领先地位。然而，伴随着医药专利数量的节节攀升，国产原研药的数量并没有出现明显的增长。

　　在中国原研药远远落后世界先进水平的这一背景下，深圳微芯生物科技有限责任公司和国际临床联合开发的正式协议。这使得西达本胺成为我国首个授权发达国家的原创型医药专利。

　　然而，对于鲁先平来说，这次授权实际上是“不得已而为之”。

　　事实上，2006年正是微芯生物进行第二次融资之时。令鲁先平意外的是，十年前中国资本市场的大门，并不对微芯这样的创新型企业开放。

　　“其实，在刚刚开始创业的时候，我们就发现了自己与其他企业的不同。我们是一家非常典型的创新型企业，需要大量研发资金投入，使用的是开放的风险投资，也就意味着投资者预先就知道这其中有很高的失败风险。但当时的经济形态主要是以三来一补为主导，药企做的都是外包加工服务。当时创业板没开，而因为不能确保收益，国内的投资者根本不愿投我们这种长期研发的企业，所以投资的大门对我们是关着的。摆在我们面前的只有两条路，一是死掉，二是也去做外包加工服务。”鲁先平向记者回忆道。

　　幸运的是，微芯生物既没有就此死掉，也没有沦为平庸的外包加工制造商。在经过调整经营方式后，公司找到两条新的出路。一是与跨国企业签订了五年的合作协议，部分缓解了资金流的紧张；另一个就是将尚未进入临床试验阶段的西达本胺授权海外。

　　“之所以说不得已，是因为我们当时就知道，在临床前授权带来的收益不大。如果等到我们完成了临床I期II期之后再授权，收益可能增长10-20倍。”鲁先平说道。

　　正如鲁先平所预料，微芯生物将西达本胺除中国外的所有海外地区授权给美国的HUYA Biosciences 时，得到2800万美元的资金。而今年2月，HUYA Biosciences 再次将西达本胺在日本、韩国和东南亚地区的权利授予日本一家企业，交易价格是2.8亿美元。

　　“如果当时国内的融资环境好，利于创新型企业发展，我们完全没必要那么早就授权出去。即使是现在，大多数国内投资者关注的仍然是有没有风险，是否产生现金流。”鲁先平坦言。

　　即便如此，对国内药企来说，专利海外授权有着很高的门槛。鲁先平认为，专利授权是一种非常好的商业模式，在全球也是一种必然趋势。但是要将专利授权出去，意味着研发走在世界最前沿，并且拥有能看到的未来市场。

　　鲁先平告诉记者：“目前，国内出现了几家实现海外授权的企业，大环境有所改善。但大多数企业还停留在仿制和跟踪别人进行研发的阶段，创新的大环境尚未成熟。”

　　政府的“提速”

　　作为一家典型的创新型企业，微芯生物面对着长期不间断的研发投入。新药的研发周期一般在十年左右，等待药品上市盈利的过程十分漫长。在等待期间，政府资金支持给予了微芯生物帮助。

　　“公司刚起步的时候，广东省科技厅给了我们很大的支持。在2002年和2003年的两次科技重大项目招标过程中，我们都中标了，一共获得了600万元的资金支持。十几年前这是很大的一笔资金，可以相当于现在的6000万元。对刚开始投入研发的我们而言，是一场及时雨。”鲁先平向记者说道。

　　随后，在2006年微芯生物十分需要资金的时候，科技部的863项目为西达本胺的研发提供了400万元的资金支持，也解了燃眉之急。鲁先平认为，这些支持帮助公司坚持下来，并终于等到了西达本胺的上市。

　　今年5月24日，深圳市人社局、卫计委联合发文，将西达本胺增补纳入深圳市地方补充医疗药品目录，适用于至少一次全身化疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（PTCL），于2016年6月1日正式施行。

　　能否进入医保名录，对医药产品的销售前景影响重大，鲁先平认为这正体现了深圳政府在保护创新上作出的努力。“对于从事原创药研发的企业而言，地方政府在政策上给予支持非常重要。从国内来看，浙江省在医保更新速度上做得很好，所以浙江的医药行业发展得也好。我们现在希望的，是能尽快进入广东省的医保名录。这不但对于公司有益，也可以让广东省的患者及时享受到最新的医药成果。”鲁先平表示。

　　与医保更新速度同样重要的，是药品审批的速度。在西达本胺12年的研发时间中，有5年是在药监局里等待审批。根据微芯生物的数据，如果这5年缩短为2年，患者提前3年用上药，可能有40%-50%的患者现在还活着。这是药品研发者特别不愿意看到的。

　　“像这种罕见病用药，疗效又特别明确的，在美国整个流程等待的时间不会超过一年。现在药监局已经开始提速，这是一个很大的改革。”鲁先平说道。

　　医药创新主体是谁？

　　前文提及的汤森路透报告令国内医药行业振奋。报告显示，我国已成为全球医药创新的领导者。在2015年全球范围内申请医药专利数量最多的前十位中，有五个席位被我国占据。其中仅有一家为企业，其他均为高校。

　　但在鲁先平看来，真正能够带动医药创新的不是高校，而应该是医药企业。“实际上，这些专利数量的增长并没有转化为实际的原创新药。这是因为受到一些政策的指引，一些高校和科研单位容易出现盲目申请专利的现象，严重的甚至出现造假。社会上还出现了一些专门骗专利的中介机构，去骗政府补贴。这就是为什么中国的专利很多，但有用的专利却很少。”

　　鲁先平向记者表示，花钱申请专利是为了保证未来的利益，不是为了申请专利而申请专利，因此药品的创新研发本身应该由市场进行引导。

　　“从全球范围来看，从事医药研发的主体始终是企业。高校的首要目的是教书育人，科研院所则应该做基础研究，从而为企业的研发提供基础。我们研发西达本胺实际上做了很多基础学科的原创型研究，因为国内没有这些研究成果可供参考，我们只好自己去做了。”鲁先平说道。

　　除了西达本胺，微芯生物在研发的还有多个药品项目。其中，糖尿病治疗药物西格列他钠也已进入临床III期阶段。随着西达本胺的上市和其他药品研发的逐渐成熟，微芯生物的研发道路日渐顺畅，如果一切顺利，西达本胺可能在2019年在日本获批上市。

　　目前，微芯生物除了位于深圳南山的研发中心外，还拥有深圳坪山的生产中心、上海的营销中心、北京的临床试验中心以及刚刚在成都成立的全资子公司。对于医药研发这个未来，鲁先平感到乐观：“能够把一个原创药从最初的化学分子式提炼到最终上市一整套做下来的企业很少，这是我们的优势。研发团队在过去十几年中积累了经验，我们希望发扬光大。”

 

 

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