试验数据陆续披露 细胞治疗或迎风口

本文相关报告 REPORTS
	2017-2022年中国细胞治疗行业发展前景展望与投资机会分析咨询报告
	在现代市场经济活动中，信息已经是一种重要的经济资源，信息资源的优先占有者胜，反之则处于劣势。中国每年有近100万家企业倒闭，对于企业经营而言，因为失误而出局，极有可能意味着从此退出历史舞台。他们的失败...

　　12月12日，国务院总理李克强在湖北省考察期间，与武汉协和医院20多位肿瘤专家交流癌症治疗等问题，其中两位专家分别介绍了囊泡治疗法和CAR-T细胞治疗法。

　　随着政策开闸，CAR-T疗法最近站上风口，南京传奇生物科技有限公司（下称“南京传奇”）的CAR-T细胞自体回输制剂临床注册申请，被国家食药监总局（CFDA）受理，这也是全国首个接受审核的CAR-T临床申请。

　　此外，由湖北盛齐安生物科技股份有限公司研发的细胞囊泡抗癌技术已获得天津市发改委物价批示。

　　“我很看好免疫治疗，因为这是突破性的治疗方案。”金库资本医疗行业研究员黄琳佳对21世纪经济报道表示，近段时间，CAR-T发展明显提速。中国细胞疗法驶入发展快车道。

　　试验数据陆续披露

　　这不是李克强首次关注癌症治疗，两个月前的一次国务院常务会上，李克强提出，集中优势科研力量开展疑难高发癌症治疗专项重点攻关。

　　今年11月，CFDA组织修订《药品注册管理办法》，将细胞治疗类产品纳入药品申报。

　　南京传奇提供的临床试验数据显示，35名复发性或耐药性多发性骨髓瘤患者接受CAR-T疗法后，客观缓解率很高。在最早接受治疗的19名患者里，14名达到了严格的完全缓解，剩下5名部分缓解，另外，该试验中5名经治超过1年的患者依旧处于完全缓解期。

　　密歇根大学的肿瘤学专家Michael S． Sabel在ASCO年会上表示，尽管该技术还处于早期，但上述数据表明这款CAR-T疗法能让多发性骨髓瘤出现缓解。

　　黄琳佳向21世纪经济报道表示，这个数据很难得，能得到这么高的治愈率一方面可能是技术的确过硬，另外说明公司靶点选择比较精准。

　　另外，细胞囊泡生物治疗技术也已进行了8年临床前试验及临床试验，多家三甲医院出具的结题报告显示，该技术安全性可控疗效明显。

　　武汉协和医院金阳教授表示，细胞囊泡生物治疗技术的用药量仅相当于化疗的1/300-1/500，但作用于肿瘤细胞的药量却远高于化疗，且疗程大幅缩短，副反应和毒副作用也明显降低。

　　新型抗癌方法的陆续面市，映照了细胞免疫治疗的发展趋势。国金证券研报显示，截至2017年3月20日，全球CAR-T临床试验共305起，美国124起，中国以90起紧随其后。

　　“中国的细胞治疗研究已处于世界领先水平，但产业化配套政策不明晰。”一位不愿具名的在纳斯达克上市的医疗企业市场人士表示，将要出台的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（修订稿）》将对行业起到规范和方向性引领作用。

　　据CDE官网公布的数据，南京传奇按照治疗用生物制品1类提交的临床注册申请。根据上述《药品注册管理办法（修订稿）》的归类方式，全新的基因治疗和细胞治疗类生物制品，均应当按照注册分类1类申报。
　　
　　细胞治疗或迎风口

　　即使成功获批，南京传奇也还有很长一段路要走。

　　“南京传奇递交的是临床试验申请，从临床到上市申报还需时日。还要看招收病人的速度，临床数据录入、揭盲，临床结束后是否能走临床优先审评通道等。”黄琳佳向21世纪经济报道记者保守估计，至少还需要1-3年才可能上市。

　　此外，南京传奇采用靶点B细胞成熟抗原，以该抗原为靶点的细胞疗法竞争激烈。国外细胞治疗企业包括bluebird bio、Celgene、Novartis、Kite Pharma、Juno Therapeutics、Poseida Therapeutics等公司，宾夕法尼亚大学Abramson癌症中心、纪念斯隆凯特林癌症中心、国立癌症研究所、中国西南医院和斯克里普斯研究所等。

　　盛齐安生物的细胞囊泡生物治疗技术则已走进临床应用，该公司透露，除天津市外，已在湖北省启动了物价申报程序，后续还将启动多个省份的落地工作。

　　黄琳佳表示，CAR-T和其他肿瘤药物不一样的地方是，它相当于定制化疗法，需要把病人体内的免疫细胞分离后进行基因改造，扩增后再输回病人体内，所以不能批量生产。另外，改造后的细胞输回病人体内后，往往会产生细胞因子风暴。当发生这种高烧、低血压等风暴情况时，需要有良好的医疗团队配合。

　　CAR-T药物量产还是看技术是否成熟，是否能按照标准化程序生产和保存。当技术成熟、利润空间足够大时，CAR-T疗法才能实现商业化。

　　不过，无论CAR-T还是细胞囊泡技术，都提供了一种有效的癌症治疗方法。北京某医疗投资机构投资经理表示，经诺华上市的首个CAR-T药物Kymriah在临床试验中，总体缓释率高达83%，对B细胞前体急性淋巴细胞性白血病的儿童和年轻成年患者是救命的产品。尽管治疗费用高达47.5万美元，但其优势在于极高的治愈率和一次性治疗。因此，新型生物治疗方法价值巨大，性价比也不见得低于传统治疗方法。

　　上述投资人士还表示，对国内企业来讲，新型生物抗癌疗法有一定研究基础的机构不在少数，加上政策已大开绿灯，加快研发、通过CFDA认证上市抢占中国市场，是每个机构最迫切的目标。